Wokół terminu "terapia genowa" powstało wiele nieporozumień - mylnych definicji i kontrowersyjnych ocen prawnych, a także filozoficznych i moralnych. Odnośnie do terapii genowej zwraca uwagę wzrost powszechnego zainteresowania, którego źródłem są dane wskazujące, iż na całym świecie stwierdza się wyraźne zwiększenie liczby chorób uwarunkowanych genetycznie. Wyrażane są opinie, że obecne stulecie będzie wiekiem zdominowanym przez badania i podejmowanie prób profilaktyki i leczenia tych chorób. Czy rzeczywiście medycyna będzie mogła poszczycić się poprawą jakości życia ludzi dotkniętych poważnymi zaburzeniami występującymi w chorobach Alzheimera, Parkinsona, mukowiscydozy, miażdżycy, a ta­kże niektórych złośliwych nowotworach?
W ostatnich latach zostało zidentyfikowanych kilkanaście tysięcy jednostek chorobowych związanych z uszkodzeniem tylko jednego genu, takich jak chociażby hemofilia A i B, hipercholesterolemia rodzinna, dystrofie mięśniowe. W obliczeniach tych nie brano pod uwagę ogromnej liczby chorób, nota bene ważnych społecznie, związanych z mutacjami występującymi w wielu genach, przykładowo w różnych postaciach raka, miażdżycy i innych.
Warto zastanowić się także nad tym, czy cena, jaką miałby zapłacić pacjent poddany terapii, niosącej niekiedy nieproporcjonalne ryzyko w stosunku do oczekiwanej lub obiecywanej poprawy zdrowia, nie jest zbyt wysoka.